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Exavir 称他们的基因编辑程序有机会开发出潜在的治愈艾滋病的方法

阅读数:            发布:2023-02-07

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自从40年前艾滋病毒首次被发现,制药商已经开发了多种药物,但仍继续寻找治疗艾滋病毒更好的方法,并开发出潜在的治愈这种疾病的方法。

Exavir Therapeutics 公司相信他们的基因编辑程序有机会达到这个目标。

位于内布拉斯加州的 Exavir Therapeutics 公司宣布,它通过 crispr-cas9来消除人类细胞中的艾滋病毒治愈艾滋病,即能够通过脂质纳米粒(LNP)靶向病毒tat 基因。

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虽然仍处于临床前的发展阶段,但它的方法在感染的人类细胞中显示了高达100% 的 HIV 抑制作用。Exavir 的方法是使用 mRNA 编码LNP-delivered,前病毒 DNA 切除治疗是基于 crispr-cas9和计算衍生 gRNAs 的目标艾滋病毒 tat 基因。

Exavir 指出,它的临床前候选人使用其专有的基因编辑程序 XVIR-TAT,证明了”基因消除艾滋病毒”,并提供了强有力的抗逆转录病毒活动。该公司在生物医学上发布了数据。

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这篇文章“ crispr-cas9药物离体干扰消除 HIV-1”强调了体外数据显示其方法的有效性。报告指出,该公司候选的 LNP mRNA TatDE 显示了高效的递送、核定位和高达100% 的病毒抑制。这种抑制通过多种试验进行,其中包括“共转染未感染细胞的挑战,以及核糖核蛋白电穿孔治愈艾滋病,慢病毒传递,和 lnp 包裹的 mrna 编码传递到感染细胞。”

这些研究结果证实了基于 lnp 的病毒前 DNA 切除术作为抗逆转录病毒治疗的潜力,有可能根除艾滋病毒。

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Exavir Therapeutics 的科学创始人之一、内布拉斯加大学医葯大学药理学系教授 Howard Gendelman 指出,通过下一代 LNP 配方和改进的RNA,我们可以安全有效地将强大的基因编辑载体传递给感染了 HIV 的细胞。Gendelman补充说,该公司的基因编辑项目“通过几项试验,证明几乎完全消除了艾滋病毒,没有检测到偏离目标的编辑。”

Exavir 公司专有的基因编辑平台 XVIR-TAT 是一个基于 crisp 核酸酶的抗逆转录病毒程序。该公司正在加强 LNP 制剂的具体嗜好。Exavir 正在推进这些发现朝着选择候选人,可以进入临床试验。

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Exavir 并不是唯一一家试图利用 CRISPR 技术对抗 HIV 的公司。9月,切除生物疗法被确认开始了 ebt-101的 i/II 期研究,这是第一个在人体内基于 crispr 的一次性基因疗法,将在艾滋病毒感染者中进行评估。

世界上无数科学家为之努力,你无权放弃。

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