艾滋病是一种有HIV病毒引起的获得性免疫缺陷综合征，目前主流的治疗方案是用ART疗法治愈艾滋病，即逆转录酶抑制剂。这是基于HIV是一种逆转录病毒的原理，抑制其RNA逆转录为DNA，就能阻止入侵细胞的HIV将其基因组整合到人染色体中，阻断子代病毒继续产生。
这样可以将患者体内的HIV病毒载量降低到很低水平，但是要长期服用逆转录酶抑制剂，有很大副作用并会出现耐药。所以新的疗法亟待改善这种现状。
前些年出现的第一例英国病人和第二例德国病人的彻底治愈，虽说是极其罕见的临床个例，也使大家看到了彻底治愈艾滋病的曙光吧。
最新的疗法包括使用RNAi，细胞治疗/CAR-T，还有基因治疗的方法。国内外均有细胞治疗在HIV治疗中的临床试验，不过这种方法也只能对付那些细胞表面有HIV相关抗原的被感染细胞，无法杀敌处于静默状态的被整合细胞。
随着CRISPR/Cas9为首的基因编辑技术的快速发展和临床应用的推进，上面的难题有了一个彻底的解决方案。一些基因治疗领域的研究者将目光聚焦到了HIV的治疗上，并在动物实验上验证了该想法的可行性。
2020年11月，美国天普大学和内布拉斯加大学医学中心的研究人员在 Nature Communications期刊上发表研究论文。成功地在非人灵长类动物的基因组中编辑并清除了与HIV密切相关的SIV-a病毒治愈艾滋病，这在艾滋病研究中迈出了重要一步。这一突破也使得人类比以往任何时候都更接近于开发出彻底治愈艾滋病的方法。
2021年9月24日，Excision BioTherapeutics宣布其基于CRISPR基因编辑技术的疗法EBT-101获得美国FDA批准，将开始进行艾滋病治疗的人体临床试验。
这种基于基因编辑的方法可以说是彻底改变了感染性疾病治疗的思路，可以彻底根除慢性感染病毒的危害。
当然从动物实验到临床试验再到药物上市是很漫长的过程，中间可能会遇到各种困难。毕竟基因疗法目前问题和未知还很多，包括基因编辑潜在的脱靶风险，AAV病毒载体致癌的可能以及高达数百万美元的昂贵售价。
未来十年，让我们拭目以待。
