一项日前发表于《自然—通讯》的研究显示,通过将艾滋病病毒(HIV)从体内藏身之处切除,研究人员首次将HIV从活体动物体内清除。换句话说,他们已经治愈了这些动物。
研究人员使用一种名为CRISPR的基因编辑系统。这被认为是一种非常有前途,但仍处于实验阶段的医疗策略。与早期的基因疗法不同治愈艾滋病,CRISPR可精确定位特定基因。
在最新研究中,感染HIV的小鼠被注射了一种不同的无害病毒。该病毒产生一种CRISPR酶的版本,而这种酶被编程用于摧毁隐藏在小鼠细胞DNA中的HIV基因。
这正是病毒隐藏的地方。虽然人类已经有了被称为抗逆转录病毒疗法(ART)的高效药物,可从体内清除大部分HIV,但它无法影响HIV已插入DNA并进入休眠状态的细胞。
如果人们停止服用ART药物,一些休眠的病毒DNA就会苏醒,血液中的病毒水平再次飙升。因此,任何永久治愈的方法都需要清除这个由感染细胞形成的病毒库。这些细胞遍布全身,包括骨髓、大脑和淋巴结。
不过,仅利用CRISPR无法清除病毒库。“病毒复制的速度太快,CRISPR根本赶不上。”美国费城天普大学的Kamel Khalili介绍说。
为此,他的团队采用双管齐下的策略:用CRISPR和一种高效的普通ART药物同时打击病毒。药物分子经过化学修饰,使其具有脂溶性,但仍包裹在水溶性分子笼中。
这意味着只要向小鼠血液中注射一次药物,后者就会进入免疫细胞治愈艾滋病,并且随着时间推移,免疫细胞中的活性分子会慢慢释放出来。
内布拉斯加大学的Howard Gendelman是这项技术的开发者。他正试图将这种策略转变成一种持久的ART形式。利用它,人们每年只需要注射一针,而不是每天服用药片,便可控制艾滋病。
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