简单来说，基因编辑可以说是遵循“鸡尾酒疗法”在防治艾滋病的道路上迈出了一大步，是基因工程的成就之一。这种疗法的理念来自艾滋病治疗的案例。在美国患者同时患有艾滋病和白血病的同时，医生对艾滋病没有办法只好找到相应的骨髓匹配用来治疗白血病。骨髓移植后，医生对患者的身体做了检查，发现白血病和艾滋病正在缓慢改善，最终患者的艾滋病和白血病被治愈，甚至患者具有自动免疫艾滋病的能力。
研究发现，这种艾滋病治愈的原因在于骨髓，这种骨髓的特殊部位在于CCR5受体的细胞发生突变治愈艾滋病，这使得艾滋病病毒不能有很好的生存环境，它也不能感染人类，因此它们慢慢死亡。随后，科学家们再次对这一原理进行实验，将特殊的骨髓移植到白血病和艾滋病患者体内。科学家招募了74名HIV阳性患者，静脉注射一种叫做OZ1的分子或安慰剂的血液干细胞。注射后，患者开始定期服用HIV药物，以便研究人员观察病毒是否反弹。这种基因治疗的患者有最适当的病毒减少。100周后，免疫系统明显改善，甚至有些患者与药物分离。 结果，几乎所有的人都从艾滋病中恢复过来。
科学家们认为，发现一些艾滋病特异性受体“CCR5”和“CXCR4”(目前已知)，根据病毒攻击受体的原理，只要受体的改变可以使艾滋病病毒没有感染目标，就通过改变基因来改变受体。因此科学家们想到了“基因编辑疗法”治疗艾滋病
“基因编辑疗法”理论上是可以修改基因来改变基因产物达到治疗艾滋病的目的，但到目前为止人类基因编辑技术还不足以达到上述目标，但根据目前科学发展的步伐治愈艾滋病，相信全面征服艾滋病将不会太远。
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