"生物技术公司Excision BioTherapeutics, Inc.在2023年7月20日公布，其开发的基于CRISPR技术的疗法EBT-101已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道批准。EBT-101是一种双切基因疗法，目标是治疗人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）。目前治愈艾滋病，EBT-101正在进行1/2期临床试验，主要是为了评估在接受持续抗逆转录病毒治疗且HIV RNA低于检测水平的18至65岁的HIV-1感染成人中的安全性和耐受性。"
EBT-101是一种可能具有治愈性的、一次性的基于CRISPR的治疗方法，它在整合的逆转录病毒DNA中进行两次切割，以移除HIV基因组的大部分，并防止HIV逃逸和复制。Excision正在进行的1/2期试验是首次临床评估使用多重体内基因编辑方法针对传染病的基于CRISPR的疗法。HIV-1影响全球3800万人，包括美国的110万人，目前还没有可以彻底治愈的方法。
2023年7月20日，旧金山 -- Excision BioTherapeutics Inc.，一家处于临床试验阶段的生物技术公司，专注于开发基于CRISPR的疗法来治疗病毒性传染病，今天宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已为其产品授予快速通道指定。该基于CRISPR的疗法EBT-101是一种双切基因疗法，旨在治疗人类免疫缺陷病毒1型(HIV-1)。EBT-101正在进行1/2期临床试验，以评估其在接受持续抗逆转录病毒治疗且HIV RNA低于检测水平的成年患者中的安全性和耐受性。
快速通道指定旨在推动潜在重要新药的开发和审查，以治疗未满足医疗需求的严重疾病。获得此指定的疗法将有机会与FDA进行更频繁的互动，并可能有资格获得其他指定，包括加速批准和优先审查。
Excision首席执行官Daniel Dornbusch表示：“我们对FDA决定授予EBT-101快速通道资格感到高兴。这一指定强调了为艾滋病毒感染者寻找治疗方法的重要性，并支持Excision为快速开发潜在治疗方法以满足重大未满足的医疗需求而做出的努力。”
HIV-1影响全球3800万人，其中包括美国的110万人，这些患者面临着严重的健康并发症和社会耻辱的挑战。目前，尚无可用的治愈方法治愈艾滋病，而抗逆转录病毒疗法(ART)必须在患者的一生中持续进行。虽然ART可以有效降低病毒载量并降低HIV传播的风险，但它并不能根除体内潜伏的HIV，而潜伏的HIV可能导致严重的医疗问题。
关于EBT-101
EBT-101是一种独特的基于CRISPR的体内疗法，旨在通过单次静脉输注治愈HIV感染。EBT-101采用腺相关病毒(AAV)来传递CRISPR-Cas9和双向导RNA，从而实现多重体内编辑方法，同时靶向HIV基因组内的三个不同位点。这允许切除大部分HIV基因组，从而最大限度地减少潜在的HIV逃逸。
关于EBT-101临床计划
EBT-101 1/2 期试验是一项开放标签、多中心、单剂量递增研究，旨在评估EBT-101在大约9名接受抗逆转录病毒治疗且HIV RNA低于检测水平的HIV-1患者中的安全性、耐受性和初步疗效。该试验的主要目的是评估单剂量EBT-101在这些患者中的安全性和耐受性。此外，还将进行生物分布、药效学和功效评估。在48周的随访期结束后，所有参与者都将参加长期随访方案。
关于Excision BioTherapeutics, Inc.
Excision BioTherapeutics, Inc.是一家临床试验阶段的生物技术公司，正在开发基于CRISPR的疗法，作为潜在的治疗病毒性传染病的方法。EBT-101，该公司的主要项目，是一种在体内的基于CRISPR的疗法，设计用于在单次静脉输注后治愈HIV感染。Excision的研究队伍正在联合下一代CRISPR核酸酶和一种新的基因编辑方法，以开发治疗疱疹病毒、JC病毒（导致PML）和乙型肝炎病毒的治疗方法。Excision的基础技术是在Temple大学的Kamel Khalili博士和加利福尼亚大学伯克利分校的Jennifer Doudna博士的实验室中开发的。
信息来源：biospace.com/article/releases/excision-biotherapeutics-receives-fda-fast-track-designation-for-ebt-101-a-first-in-class-crispr-based-gene-therapy-candidate-to-functionally-cure-hiv-1/
编译：松鼠哥
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