▌IVD资讯内容团队编辑
艾滋病 （HIV） ，由人类免疫缺陷病毒引起的获得性免疫缺陷综合征，1982年定名，是当前最棘手的医学难题之一，根据世卫组织和联合国艾滋病规划署的估计，全世界每年新发病例超180万例。在中国，每年因此病死亡人数超3万人，目前没有疫苗可以预防，也没有治愈这种疾病的有效药物或方法。
艾滋病主要通过血液和体液传播，如进行不洁性行为、母婴传播以及注射毒品和不洁血制品等。由于HIV攻击人体的免疫细胞，故可使患者逐渐丧失免疫功能，患者普遍死于各种继发感染或恶性肿瘤。因此艾滋病具有很强的危害性。
2022年2月15日，美国加州大学洛杉矶分校的研究人员在丹佛举行的逆转录病毒和机会性感染会议（CROI）上报告了一个艾滋病治疗案例治愈艾滋病，美国纽约一名感染了白血病和艾滋病的患者，在接受了对艾滋病的病毒具有天然抗性的供体的干细胞移植后，成为迄今为止第一位治愈HIV的女性和世界第三位患者。
在此之前，只有两例 HIV 完全缓解的病例，都是在从具有 HIV 阻断突变的供体移植骨髓用于治疗白血病之后进行的。
第一位是被称为“柏林病人”的白人男性，他在病情缓解了十多年后于 2020 年因癌症去世。第二位是被称为“伦敦病人”的拉丁裔男性，在长达30个月的时间里，体内没有再检测到HIV病毒。
就像这两位著名的病人一样，这位女性也被诊断出患有血癌，2017年，该女性检查出患有急性髓性白血病（AML），这是一种影响骨髓的危及生命的疾病。
在被诊断患上急性髓性白血病时，她已经接受了4年的抗逆转录病毒（ART）治疗以控制体内的HIV，并且一直控制得不错，但仍能检测到HIV的存在。
由于该女性是混血，没有太多机会寻求捐献的组织匹配。因此医生转向脐带血，与大多数组织移植不同治愈艾滋病，脐带血不需要供体和宿主之间的完美匹配。然而，脐带血需要数周的时间才能稳定下来，并产生足够的白细胞来阻止感染。
为了避免这个问题，患者的医疗团队设计了一个双管齐下的策略，从一个相配的亲戚那里接受输血，为她提供一个临时的防御，以及一个可以慢慢产生白细胞的脐带干细胞。
此外，在她接受的脐带血干细胞移植中，含有一种CCR5的基因突变，可以阻止HIV毒进入细胞。
在移植后的三个月左右，病人的白细胞和髓样细胞并非来自她的旧骨髓，也不是来自亲属的血液，而是来自脐带血中的干细胞。这意味着她体内已经有CCR5的基因突变，且体内已经检测不到HIV病毒。
在此之后，患者停止了所有抗逆转录病毒药物治疗，体内检测不到HIV病毒活性。停止治疗后长达14个月内，患者体内依然没有检测到HIV病毒，也就是干细胞移植实现艾滋病的长期缓解。
研究人员表示，与来自供体的更传统形式的血液干细胞相比，脐带血干细胞作为一种白血病疗法有很大的应用前景。一方面，似乎可以降低复发风险。更重要的是，骨髓移植中常见的副作用，例如移植物抗宿主病可能性较小，本例患者在治疗后仅17天就出院了。
最令人兴奋的是，脐带血不需要宿主和供体之间的完美免疫匹配。
研究人员表示，骨髓移植不是治愈大多数HIV感染者的可行策略。但该报告证实了治愈艾滋病毒的可能性，并进一步加强了使用基因疗法作为治愈艾滋病毒的可行策略。
该研究表明，成功的一个重要因素是抗HIV细胞的移植。此前，科学家们认为，一种常见的干细胞移植副作用称为移植物抗宿主病，其中供体免疫系统攻击受体的免疫系统，在可能的治愈中发挥了作用。
总而言之，这三个干细胞移植后治愈病例都有助于梳理移植的各种成分，这些成分对治愈绝对是关键。
论文链接：
