一种基于CRISPR名为EBT-101的基因编辑疗法,在前3名接受者中没有出现严重不良反应,该发现已在今年欧洲基因与细胞治疗年会上公布。然而,在这次公布的内容中,没有任何关于疗效的数据。
但英国媒体《每日邮报》却称“再过几个月”艾滋病就能治愈了,这属于夸大功能性治愈研究现状。实际上,英国主流媒体已经不是第一次这么做了。2016年,英国全国性日报《每日电讯报》就曾在头条新闻中表示,基于CRISPR的艾滋治愈方法可能在三年内出现。
现在让我们回顾一下EBT-101:十多年前,美国天普大学的Kamel Khalili教授开始研究以治愈艾滋为目标的基因疗法。他们使用了CRISPR/Cas9技术,该技术也被称作“分子剪刀”。
2016年治愈艾滋病,Khalili报告称,在实验室环境中,CRISPR/Cas9技术可以从CD4细胞中切除HIV基因组。在2019年的机会性感染大会上,天普大学团队的Tricia Burdo博士报告说,CRISPR疗法成功从猴子细胞中去除了SIV片段,SIV是一种类似HIV的病毒,这次成功也让他们开始研发EBT-101。
EBT-101的首次人体临床试验于去年开始,在接受抗病毒治疗,且病载稳定无法检测的人中测试这种疗法。去年9月,Excision BioTherapeutics宣布,第一名I/II期试验参与者已于7月接受了EBT-101治疗。时间回到今年,在欧洲基因与细胞治疗年会上,来自华盛顿大学的Rachel Presti教授报告说,在接受单次静脉输注后4周,所有参与者血液中都检测到EBT-101。在该结果的支持下,第二组6人将测试更高剂量的EBT-101。
研究参与者将在给予EBT-101后随访48周,符合条件的人会在第12周开始分析性治疗中断,以观察病毒抑制情况。虽然第一个参与者已经超过12周治愈艾滋病,但研究人员没提供任何关于他状态的信息。实际上,研究成功后还有很多事要做,比如在更多人身上做测试,来确定疗法是否有长期副作用,此外还有监管机构批准,疗法商业化等过程,同时基因疗法的价格可能会非常贵。
这就是到目前为止的情况,虽然研究的初步结果看起来很顺利,EBT-101也有治愈艾滋的希望,但前方还有很长的路要走。像《每日邮报》那样,说“很快能治愈艾滋病”还为时过早。