目前正进行临床试验的一种治疗人类免疫缺陷病毒1型(HIV)感染的突破性基因编辑疗法首次应用于了一名艾滋病毒感染者。这项试验旨在评估EBT-101的安全性和有效性。作为一种独一无二的基因编辑疗法，EBT-101将有可能改变艾滋病治疗的未来。
艾滋病（AIDS）由感染艾滋病病毒（HIV）引起，是一种能攻击人体免疫系统的病毒。目前在全世界范围内仍缺乏根治HIV感染的有效药物。现阶段的治疗目标是最大限度和持久地抑制患者体内的病毒复制，使患者获得免疫功能重建并维持免疫功能，同时降低HIV感染与非艾滋病相关疾病的发病率和死亡率。
EBT-101疗法
艾滋病毒长期居住在组织储存库中，躲避开免疫系统和抗逆转录病毒治疗，能够在组织宿主中存活数年。EBT-101 是一种独特的、临床阶段的体内基于 CRISPR 的治疗剂，旨在单次静脉输注后治愈 HIV 感染。EBT-101采用腺相关病毒 (AAV) 来传递CRISPR-Cas9进行基因编辑，并使用针对HIV基因组不同区域的多个单向导RNA，从人类细胞的基因组中切割HIV DNA，从而消除病毒逃逸的机会。
Khalili博士说：“全世界有近4000万人遭受艾滋病毒的影响治愈艾滋病，在发现艾滋病毒/艾滋病40多年后，仍然没有治愈性治疗方法。EBT-101可以通过从细胞中去除病毒DNA来解决艾滋病毒/艾滋病感染者长期未满足的需求，从而根除感染。”从细胞基因组中去除艾滋病毒DNA对治疗至关重要。
EBT-101 1/2期临床试验
EBT-101 1/2期临床试验是一项开放标签、多中心单次递增剂量研究。目前第一个接受单剂量静脉滴注EBT-101治疗的患者正在接受观察，如果符合停止抗逆转录病毒治疗的条件治愈艾滋病，将很快对其进行病毒反弹评估。研究人员表示，如果一次性治愈治疗如预期的那样起作用，患者将不再需要抗逆转录病毒疗法——目前艾滋病毒感染的标准治疗方法。
EBT-101 1/2期临床试验的启动是由Kamel Khalili博士、Laura H. Carnell教授和微生物学、免疫学和炎症学系主任；神经病毒学与基因编辑中心主任；综合神经艾滋病中心主任，以及卡茨医学院微生物学、免疫学和炎症学系教授兼副主任Tricia H. Burdo博士领导的研究为基础进行的。
Khalili博士和坦普尔大学的同事率先开发了基于CRISPR基因编辑技术的EBT-101，而Burdo博士和她的团队通过对非人类灵长类动物的EBT-101研究，为推进EBT-101临床试验发挥了关键作用。
卡茨医学院临时院长Amy J. Goldberg说：“这是一项惊人的里程碑，EBT-101的1/2期临床试验的正式开始，使我们向创造潜在的治愈艾滋病的方法迈出了极其重要的一步。”
参考资料：
https：//www.eurekalert.org/news-releases/965472
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