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世界首例!北大教授以基因编辑干细胞,治疗艾滋病和白血病

阅读数:            发布:2024-04-26

北京大学在2019年10月底公布了一条令人振奋的消息,许多人都为此欢呼雀跃,艾滋病治愈的那一天,正在迅速地向我们走来。

邓宏魁教授将尖端技术成功应用于艾滋病和白血病的临床研究中,并在此过程中保证了技术的安全性。同年12月,《Nature》杂志发布了2019年度影响世界的十大科学人物,邓宏魁教授是唯一入选的中国学者。

这充分证明了这项研究在全球范围内的影响力,不仅在国内学术界引起了强烈的反响,更是顶尖科研成果的代表。那么这项新技术到底是什么?

邓教授的学术之路又经历了怎样的起伏,背后又有着怎样的故事呢?

邓宏魁教授的研究成果是建立在对艾滋病和白血病的深入研究基础上的。他沿着这条曲折的脉络找到了一种新的治疗方法。

特别是1996年,他作为主要发现者之一,发现了艾滋病的主要“帮凶”,这一发现对艾滋病病毒对免疫系统的破坏有着重要的影响。

邓宏魁教授的博士后研究在美国纽约大学进行。在那里,他首次发现了一个问题:如果缺失了这个共受体或者发生了基因突变,是否可以阻止艾滋病的传播?

他的答案是肯定的。这个发现为治疗艾滋病开辟了新的道路。 在研究过程中,邓宏魁教授遇到了一个特殊的病人——“柏林病人”布朗。

布朗既是HIV感染者,同时又患有严重的白血病。他的主治医生想到,如果布朗接受了含有突变的造血干细胞,是否会有所帮助?

这个问题的答案是肯定的。邓宏魁教授的研究成果为治疗艾滋病和白血病提供了新的思路和方法。

布朗成功地移植了这种罕见的造血干细胞,经过一系列的波折和治疗,他身体上的两种疾病都神奇地消失了,重新获得了正常的生活,成为了世界上第一位被治愈的艾滋病患者。

直到2019年,《自然》杂志再次报道了一个类似案例,即“伦敦病人”亚当,他被认为是第二个被治愈的艾滋病患者。

然而,这种神奇的造血干细胞在自然界中非常罕见,并且在中国人的身上几乎不存在。那么,我们是否可以通过人工编辑来获取它呢?

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邓宏魁团队采用了一种创新的方法来治疗白血病和艾滋病,即在造血干细胞上敲除基因,从而"剪辑出"一套神奇的基因。

这个过程相当于"复制柏林病人"的成功,利用干细胞移植将编辑好的细胞移植给患者。从2017年到2019年9月,邓宏魁和他的团队进行了无数次的实验,从小鼠模型验证了这个疗法的可行性,到真正的人体测试和临床观察,每一步都充满挑战。

幸运的是,最终结果令人欣喜:经过19个月的观察,患者的白血病得到了缓解,效果稳定,没有出现其他严重的副作用。

2019年9月11日,邓宏魁和其他参与项目的学者在《新英格兰医学杂志》上发表了这项重要研究成果,宣告了他们成功的突破。

这篇论文的发布立即吸引了全球的目光,因为它不仅为治疗一些血液系统疾病带来了新的可能,更标志着中国科学家完成了全球首例基因编辑干细胞移植艾滋病和白血病患者的案例。

邓宏魁教授的成功并非偶然,而是他和团队辛勤付出、日以继夜工作的结果,也是邓宏魁教授多年专注于探索和研究的体现。

邓宏魁,这位出生于1963年,现年已经59岁的科学家,带领着他的团队在2022年的4月发表了一篇重要的研究,不久后又在5月取得了新的科研成果。

多年以来,邓宏魁及其团队在顶级医学期刊发表了多篇文章,他们的研究成果在国际学术界引起了广泛的关注,掀起了一股“中国风”。

邓宏魁和他的团队展现出的科研能力和成果,令人惊叹不已。他对科研的热情和执着,以及对科学的热爱,是他们能够持续取得新成果的关键。

他说:“无论年龄大小,人都应该保持生长,停止生长就是失去了生命力。多年以来,我的好奇心和热情没有改变,这是做科学最重要的。”

这种对科研的热爱和执着,不仅体现在邓宏魁本人身上,他的朋友,著名生物学家邓宏魁,也是一个为科学而生的天使,他给我们带来的精神食粮,是我们永远无法品味完的。

激情或许能激发成功的火花艾滋病治愈,但真正支撑成功的是无尽的努力和付出。邓宏魁和团队成员,就像拼了命一样,用埋头苦干去攀登成功的高峰。

学生们都知道,邓宏魁走路飞快,从不在闲聊的地方浪费时间,仿佛实验室就是他的家。即使刚从国外回来,他也会第一时间冲去实验室,关注研究的进展。

赵扬博士,作为邓宏魁团队的一员,早上8点进实验室,晚上11点才离开,没有双休日,这是他的常态;在攻坚时刻,他的生活只剩下三件事:实验、吃饭、睡觉。

他们的故事告诉我们,成功并非偶然,而是源于持之以恒的努力和付出。

邓宏魁教授在出国出差时,总会在飞机落地后第一时间联系实验室的赵扬,询问实验室的情况。赵扬跟随邓宏魁到美国时发现,导师的朋友和同行仿佛都认识他。

原来,他们早已知道邓宏魁这个习惯,赵扬的名字被反复提及,自然无法不被记住。这种成员间的拼劲也让邓宏魁工作更为努力。

有一年的冬天,实验室有了难得的空闲时间,同学们希望能组织一场滑雪活动放松一下。邓宏魁看看手表,抬头对同学们说:“你们只有20分钟时间,去未名湖滑冰吧!”

虽然这只是个玩笑话,但他们的工作态度就是争分夺秒,全力以赴。

在全新的领域中探索,邓宏魁他们必须拼尽全力。因为这个领域的理论基础几乎为零,竞争又极其激烈。他们害怕的是,辛勤的研究成果被他人捷足先登,所有的努力都将化为泡影。

这样的探索性研究,就像是在一场豪赌中前进。在这之前,他们已经经历了十几个年头的失败和压力,是我们常人难以想象的。

然而,邓宏魁并没有被困难击倒,他用自己的满腔热情和精力,以及顶尖的才学,为亲爱的祖国奉献出了自己的一切。

他的贡献,不仅在于他的研究成果,更在于他为祖国培养了大量优秀的科研人才。

1998年,世界发生了两件改变历史进程的大事:一是克隆羊多利的诞生,二是胚胎干细胞的研究。这两项重大突破,标志着美国在再生医学领域取得了领先地位。

而此时,在异乡的邓宏魁,深深感受到了这一领域所蕴含的巨大潜力。 邓宏魁在一家干细胞生物技术公司工作,组建了自己的实验室,全面开展干细胞领域的研究,前景广阔。

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然而艾滋病治愈,他同时也意识到,这个全新领域里的核心技术与产品,都被发达国家掌握在手中。邓宏魁反复思考后得出一个结论:干细胞领域的研究,对中国、乃至对全世界来说,都是全新的领域,意味着中国和发达国家实际上处在同一起跑线上。

对于中国来说,这是一个前所未有的发展机遇。 2001年,邓宏魁预见到了国内科研条件和基础可能不如美国,但他仍然选择回国,以中国科学家的身份继续研究。

从那时起,他就立志在国内、在北大、在干细胞领域,为中国做出根本性、原创性的核心技术,为中国发声。回国后,邓宏魁发现,国内科研条件远比他想象的要艰难得多。

起初,他们连一个像样的研究场地都没有,只是在仓库里划出一块区域就开始工作。他们没有网线,需要自己去申请安装。

雨天,房子会漏水;突然停电,也会经常发生,而这些都会对设备造成损害。仅应对这些意外,就足以让人筋疲力尽。

然而,邓宏魁并未因此而放弃,他坚信,只有通过自己的努力,才能改变中国的科研环境,为中国的干细胞领域做出贡献。

邓宏魁在面临重重困难时,坚持不懈,逐步建立起自己的专业团队,打牢学术基础,取得了多项世界领先的科研成果,实现了他最初的志向。

现在,无论是在实验室场地、仪器等硬件设施方面,还是在软件方面,如优秀的学者和学生等,都得到了显著的改善和提升。

凭借着这种优秀的科研环境,邓宏魁在干细胞研究领域取得了重大突破,在北大成功完成了世界上第三代干细胞技术。

他的研究不仅具有深度,也具有广度,就像一棵大树,既有强壮的树干,又有无数崭新的分支。其中,一个分支就是“逆转生命时钟”,也就是新一代的干细胞制备技术。

如果这项研究能够成功应用于临床实践,将为无数患者带来福音,如糖尿病、重症肝病和恶性肿瘤等患者,同时也将有助于中国实现健康老龄化。

更为重要的是,这些新技术的核心研发权掌握在我们中国的科研团队手中,这是我们在竞争中占据优势、在危机中逆流而上的关键。

历史经验告诉我们,核心技术无法通过索取、购买或讨要得到,只能通过我们自己一步一步地研发出来,由我们自己人去破解“卡脖子”难题。

因此,一个有希望的民族需要英雄,一个有前途的国家需要先锋。邓宏魁博士正是这样的先锋,他愿意放弃在美国的优越科研条件,回国白手起家,以中国人的身份向世界展示原创性成果,他是我们国家和民族的骄傲。

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2013年,邓宏魁凭借其杰出的科技创新成果荣获CCTV年度科技创新人物,这个奖项的含金量极高。在颁奖典礼上,他的出现引起了现场的轰动。

当主持人邀请颁奖嘉宾上台时,台上却响起了耳熟能详的神曲《童话》,三个穿着不同颜色、印有北京大学logo卫衣的大男生,挥舞着手,一边唱一边走上了台。

看到他们,邓宏魁不禁露出了灿烂的笑容。

他们是邓宏魁教授的学生,他们用一首精心改编、充满科研气息的歌,表达对邓教授的深深敬仰和感激。他们簇拥着他,唱着那些只有师生之间才能理解的歌词,背后则播放着邓教授和他们共同度过的点点滴滴。

他们说,忘了有多久,再没见到你,对我露出满意的笑容。你出国了,我开始慌了,因为有传言说你做出来了。我哭着对你说,新策略都是骗人的,那些条件没一个有用。

也许你不会懂,从你说筛上以后,我的天空星星都绿色。我愿变成paper(文献)里,买不到的小分子,透过细胞点亮克隆守护你。

你要相信,相信我们会像《science》、《cell》(知名期刊)里,幸福和快乐是结局。这首歌虽然稚嫩,甚至有些搞怪,但却充满了他们的真情实感。

他们说,如果没有师徒之间深厚的感情,他们也无法写出这样俏皮又接地气的歌词。邓教授接过奖杯,他非常谦虚地说:“这个奖应该属于我的团队,属于我的学生。

我要感谢他们的聪明才智、坚持和努力。”在科研的道路上,他们经历了太多挑战和未知,但他们从未放弃。他们的歌声,让我们看到了他们的坚持和努力,也让我们看到了他们的希望和梦想。

“这是一小步,但对于全人类来说,是巨大的一步。”邓宏魁希望学生们理解,每个人都在为推动人类进步而努力,这是他们每天不懈努力的动力。

在科研道路上,坚持不懈的精神是成功的关键。就像邓宏魁教授和他的团队,他们在寻找CCR5"帮凶"的路上,经历了二十余载的磨砺,最终在2019年取得了突破。

邓教授不仅是一位富有学术精神的教授,也是一位出色的导师。他坚信,导师的职责不仅仅是传授知识,更重要的是帮助学生认清自己的长处和短处,找到自己的方向。

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他总是以宽广的胸怀,耐心和独特的方法来引导学生,正如他所说:“我的大门永远向学生敞开。”对于那些陷入困境的学生,邓教授总能以他的智慧和经验,帮助他们看清自己的处境,更快地找到前进的道路。

邓宏魁老师对学生非常关心和帮助,他能够根据每个学生的独特情况和问题进行针对性的教学。

他有一个学生刚加入团队时,缺乏自信,甚至不能独立做决策,邓老师并没有批评他,而是给他一个容易完成的课题,通过一步步的鼓励和引导,让他与团队成员交流,自己制定和执行研究计划,以此来帮助他融入团队并建立自信心。

不是每位导师都会欣然接受这样的挑战:投入时间去培养和了解学生。对许多研究者而言,即使一天有48小时也不够用,他们需要争分夺秒地做实验,观察结果,这是他们的日常生活。

因此,如果遇到愿意花时间在培养学生上的导师,那无疑是命中注定的幸运。对学生的生涯成功来说,这至关重要。

访谈之初,邓宏魁就表示,作为导师,他的目标是为学生提供一个优秀的环境,让他们成为熟练的实验能手,有能力选择优秀的科学问题,并体验到科研带来的兴奋。

他也一直在践行自己的教育理念。今年的五四青年节,邓宏魁接受采访,骄傲地提到:“近年来,我们团队的研究成果开始逐渐走向临床转化,并通过科教融合的模式培养了大量高水平创新人才。”

“我们必须以最快的速度,将现代科技的成果运用到患者身上,让他们有希望战胜病魔,远离死神的威胁”。这是所有科学家矢志不渝的追求。

科学技术的飞速发展,为众多病患提供了生存的希望,让他们能够摆脱病魔的束缚,不再被迫与亲人和美好的世界匆匆告别。

而科学家们正是那微弱希望之光的追寻者,引领我们探索前行。他们的不懈努力,催生了新的希望,带领全人类迈向更高的阶梯。

邓宏魁教授,就是其中的先行者,他的执着与坚持将激发更多中华大地上的青年才俊,引领我们走向新的辉煌。

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