艾滋病，一直以来被视为医学领域的难题，至今无法彻底治愈。然而，2024年3月19日荷兰阿姆斯特丹大学的研究团队为我们带来了新的希望，他们利用CRISPR基因编辑技术（2020年获得诺贝尔化学奖），成功地从受感染细胞中清除了人体免疫缺陷病毒（HIV）的痕迹。
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“分子剪刀”基因编辑技术
定向灭活已感染的病毒
据悉，HIV通过感染和攻击免疫系统细胞来引发感染，将病毒基因片段嵌入到人体免疫细胞CD4+T中，并成功实现自我复制。传统的抗逆转录病毒疗法虽然能在一定程度上抑制病毒的复制和扩散，却无法彻底根除存在于细胞内的病毒遗传物质。
这意味着，感染者一旦停药，处于休眠期的HIV就有可能苏醒，继续破坏感染者的免疫系统，让他面临多种严重并发症的威胁。
此次荷兰阿姆斯特丹大学研究人员公布的研究成果，为我们提供了一种全新的治疗思路。
这一技术的原理在于，CRISPR基因编辑技术能够像“分子剪刀”一样，在向导RNA（gRNA）的指导下，精准地在指定受感染的免疫细胞中进行定点切割DNA，从而实现对病毒的清除。
在这项研究中，研究人员使用了CRISPR基因编辑技术与两种gRNA来对抗所有已知的HIV毒株中保持相同的病毒基因组部分，成功地治愈了感染者的T细胞。
此外，研究团队进一步评估了不同的CRISPR-Cas系统，并展示了其中两个系统（saCas9和cjCas）的应用结果。研究结果显示，saCas9表现出出色的抗病毒性能，成功地用单个gRNA完全灭活HIV艾滋病治愈，并用两个gRNA切除HIV的DNA。
尽管这一成果令人鼓舞，但病毒专家指出，治疗的脱靶效应以及可能的长期副作用仍然令人担忧。因此，即使这种基于CRISPR基因编辑的疗法被证明在动物和人体试验中有效，仍需多年时间才能成为常规疗法。
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HIV的狡猾之处在于其高变异性
艾滋病之所以很难被治愈，其中一个显著特点在于病毒在复制的过程中，其遗传物质会频繁发生改变，这种特点导致了病毒难以被消除，也是艾滋病疫苗研制的主要障碍。
因此，抗逆转录病毒治疗只能抑制病毒的复制，但无法完全清除病毒，感染者需要终身服药艾滋病治愈，但长期的服药可能会带来一系列的副作用和耐药问题，这使得感染者的生活质量受到了影响，同时也给社会带来了严重负担。
与传统治疗方法不同的是，基因编辑技术为我们提供了一种全新的视角。通过直接编辑病毒基因序列，我们可以从根源上消除病毒，有望实现真正治愈。
除了基因编辑技术外，免疫疗法、细胞疗法等新型治疗手段逐渐崭露头角，通过激活或改造人体免疫系统或细胞来攻击病毒，为艾滋病治愈提供新可能。不过，任何新技术应用都需要经过严格临床验证和审批程序，我们应保持理性和耐心，等待技术成熟并真正应用于临床。
荷兰阿姆斯特丹大学的研究成果为我们揭示了艾滋病治愈的新希望。虽然距离临床应用还有一段距离，但这一突破性的进展已给我们重要的启示。我们有理由相信，随着科学技术的不断进步和医学研究深入，艾滋病被治愈的那一天终将到来。
编辑 | 姚俊
审核 | 萧瑜粥
图源 | 摄图网
参考资料：
[1]European Congress of Clinical Microbiology and Infectious Diseases (ECCMID 2024, Barcelona, 27-30 April)
