当地时间2月15日艾滋病治愈,在美国丹佛举行的第29届逆转录病毒和机会性感染会议(CROI)上,来自威尔康奈尔医学院的研究团队报告了一个案例:纽约一名感染艾滋病毒(HIV)且患有急性髓系白血病(AML)的女性在接受了来自对HIV具有自然抵抗力供体的干细胞移植后,成为迄今为止全球第一位女性和第三位治愈艾滋病的人。
该研究具有重要的临床意义。研究人员表示,这是全球首例涉及脐带血干细胞移植的病例,或将使更多患者获得治疗艾滋病的新方法。
这位64岁的混血女性为了保护隐私而选择不公开身份。在被诊断患上急性髓性白血病时,她已经接受了4年的抗逆转录病毒(ART)治疗以控制体内的HIV,并且一直控制得不错,但仍能检测到HIV的存在。
2017年,她成为首批接受脐带血干细胞移植疗法的患者。脐带血中含有一种CCR5的基因突变,可以阻止HIV毒进入细胞。已知只有一小部分人(大多数是北欧后裔)具有CCR5的基因突变,这使他们对HIV具有天然的抵抗力。
她还接受了来自直系亲属(父母、子女或兄弟姐妹)的部分匹配造血干细胞。脐带血干细胞移植使她的病情得到了缓解,体内已检测不到HIV。在移植后37个月,她停止了ART药物治疗,并且在彻底停止治疗后的14个月内仍没有检测出感染HIV的迹象。
据联合国艾滋病规划署的最新数据显示,目前全球范围内携带HIV或艾滋病患者已高达3800万人,而且超过一半是女性。然而,只有11%的人参加了治疗性的临床试验。
据估计,73%的HIV携带者正在接受传统的抗逆转录病毒治疗,并已经帮助了一些患者缓解了病情。然而,在极端罕见的情况下,骨髓移植是一种选择,但同时,这也是一种昂贵且具有侵入性的选择,本身就存在重大风险。
此前的两例成功被治愈的艾滋病患者是一名白人男性(柏林病人)和一名拉丁裔男性(伦敦病人)。
柏林病人Timothy Ray Brown
伦敦病人Adam Castillejo
Timothy Ray Brown和Adam Castillejo都接受了来自携带阻断HIV感染突变的供体骨髓移植。除了长期缓解艾滋病以外,这种疗法也带来了沉重的代价:柏林病人Brown在战胜HIV12年前于2020年死于癌症;伦敦病人在治愈前遭受了听力丧失并与多种感染作斗争。
治疗这位女性患者的医生团队表示,她与上述两位艾滋病治愈者有着截然不同的经历,她在接受脐带血干细胞移植手术后的第17天就出院,并且没有出现严重的感染。
威尔康奈尔医学院的研究人员
国际艾滋病协会当选主席Sharon Lewin在一份声明中说:“这是目前在这种情况下治愈的第三例病例,也是第一个来自女性的报告。”
这个案例是由美国加州大学洛杉矶分校 (UCLA) 的Yvonne Bryson博士和约翰霍普金斯大学的Deborah Persaud博士领导的国际孕产妇/儿童/青少年艾滋病临床试验网络(IMPAACT)观察性研究的一部分。该研究起始于2015年艾滋病治愈,旨在观察25名HIV感染者在接受了CCR5 Δ32/Δ32脐带血干细胞移植治疗癌症、造血疾病或其他疾病后的疾病发展情况。
对于感染HIV的白血病患者,首先通过化疗杀死癌细胞,然后移植具有CCR5基因突变的造血干细胞,在这些基因突变中缺乏病毒用来感染细胞的受体。这种治疗过程旨在用供体的免疫系统替代受体的免疫系统,在治疗癌症的同时,清除HIV。
科学家们认为,这些患者随后会发展出一种对HIV有抵抗力的免疫系统,实现艾滋病的长期缓解,甚至是治愈。
Lewin表示,虽然骨髓干细胞移植并不是治疗大多数艾滋病毒感染者的可行策略。但这份报告证实了治愈的可能性,并进一步加强了使用基因疗法作为治愈艾滋病的可行性策略。
Lewin说:“总而言之,这三例干细胞移植后治愈病例都有助于我们梳理出更多信息,它们对治愈HIV感染绝对是关键的。”
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