1981年6月5日,美国疾病预防控制中心第一次报道艾滋病,目前全世界有3690万人感染艾滋病,死亡人数达到1200万,其中中国有75万左右艾滋病患者,艾滋病危害极大,死亡率极高,对全人类的健康产生了极大的威胁,虽然“鸡尾酒疗法”能够有效控制艾滋病进展,但至今仍未研制出根治艾滋病的特效药物,也还没有可用于预防的有效疫苗。
近日,美国威尔康奈尔医学院的研究人员在Cell期刊上发表了题为"HIV-1 remission and possible cure in a woman after haplo-cord blood transplant"的论文。研究显示,一名同时患有急性髓系白血病(AML)和艾滋病的混血女性在接受干细胞移植37个月后,停止了抗艾滋病毒治疗,之后她的体内连续18个月没有检测到HIV-1。该患者成为继“柏林病人”、“伦敦病人”、“杜塞尔多夫病人”之后,第四例经发表的艾滋病治愈病例,被称为“纽约病人”。同时,也是全球首次成功治疗的女性艾滋病患者。
人体感染HIV后,病毒会将其基因组复制到细胞DNA中形成病毒库,继而源源不断地产生病毒。在这种状态下,病毒可有效地躲避抗HIV药物和人体免疫反应。目前的抗逆转录病毒治疗(ART)可阻止新病毒的产生,但不能消除病毒库,因此需要持续服药来抑制病毒。
近年来的研究表明CCR5是HIV病毒入侵和感染人类细胞的受体,CCR5Δ32/Δ32 基因突变后,细胞缺乏CCR5受体,HIV病毒也就无法感染细胞。已知只有一小部分人(大多数是北欧后裔)具有CCR5的基因突变,这使他们对HIV具有天然的抵抗力,而此前的“柏林病人”、“伦敦病人”、“杜塞尔多夫病人”均是接受了含CCR5Δ32/Δ32 基因突变的干细胞移植,这位64岁的“纽约病人”情况也与之类似。
资料显示,该患者是一名混血女性,在诊断为急性HIV-1感染并接受抗逆转录病毒治疗4年后患上了白血病。2017年,患者接受了具有CCR5Δ32/Δ32基因突变的脐带血干细胞移植以治疗白血病。值得一提的是,由于患者为混血,很难找到与其相匹配的供体,因此研究人员想到了血库脐带血,最终患者同时接受了来自她亲人的骨髓艾滋病治愈,以及从血库获得的含CCR5Δ32/Δ32 基因突变的脐带血。移植后,其白血病得到缓解。之后经同意,患者选择在移植后37个月中断抗逆转录病毒治疗方案。
结果显示,在移植后55个月时,她仍保持无癌状态,CCR5Δ32/Δ32脐带供体细胞具有100%的嵌合性。同时,HIV-1 RNA水平在抗逆转录病毒治疗中断后18个月仍未检测到,截止目前研究持续随访4.8年,患者无病毒反弹,病毒载量持续检测不到。这意味着该患者的艾滋病和癌症可能同时得到了“治愈”。
研究共同领导者之一、美国加州大学洛杉矶分校的Yvonne Bryson博士表示,使用脐带血细胞扩大了不同血统的HIV携带者和需要移植的其他疾病患者获得治疗的机会。研究作者表示艾滋病治愈,该方法扩大了潜在患者的范围,他们主张全线建立脐带血库,鼓励捐献,然后对捐献的血液进行CCR5突变检测。
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