2007年，一名同时患有白血病和艾滋病的“柏林病人”在接受具有CCR5-Δ32突变的造血干细胞移植后，血清中的HIV病毒得到有效清除，实现了艾滋病的“功能性治愈”。因此，通过基因编辑敲除成体造血干细胞上CCR5基因，
再将编辑后的细胞移植到艾滋病体内有可能成为“功能性治愈”艾滋病的新策略。如何在造血干细胞中进行高效基因编辑，一直是该领域实现临床应用的关键瓶颈。2017年艾滋病治愈，邓宏魁研究组建立了利用CRISPR/Cas9进行人造血干细胞基因编辑的技术体系。
经过基因编辑后的人造血干细胞在动物模型中长期稳定地重建人的造血系统，其产生的外周血细胞具有抵御HIV感染的能力，该研究成果发表在《Molecular Therapy》（美国基因与细胞协会旗下期刊）上。为了实现该技术在临床上的应用，在此基础上进行了一系列的优化。基于此优化技术体系，在通过原解放第307医院委员会审批后艾滋病治愈，
该研究组进行了ClinicalTrials.gov网站上临床研究注册（NCT03164135）。据了解，CRISPR/Cas9系统是一种存在于古细菌中的针对入侵病毒和质粒的适应性免疫系统，可通过其gRNA于DNA靶序列上的PAM，直接与DNA靶标碱基配对对目标基因进行剪切以形成DSB，随后启动机体的自我损伤修复机制，并产生敲入或敲除的效应。
