近日,来自美国康奈尔大学威尔康奈尔医学院(Weill Cornell Medicine)的科学家公布了一项研究,一名同时患有艾滋病和白血病的女性患者在使用脐带血进行干细胞移植之后病情出现了好转,目前体内已经没有艾滋病病毒(HIV)。
这名患者被认为可能是世界上首名被“治愈”的女性艾滋病患者及混血艾滋病患者,同时也可能是第三例被“治愈”的艾滋病患者,前两位被“治愈”的患者均为男性。
与前两例“治愈”病例不同的是,此次采用的是脐带血干细胞移植,它的成功意味着什么?干细胞移植能否成为治疗HIV患者的重要武器?其中风险又有多大?《每日经济新闻》记者对话参与第三例患者治疗的威尔康奈尔医学院研究团队以及国际艾滋病协会主席Adeeba Kamarulzaman,进行解读。
首个脐带血移植“治愈”HIV案例
根据研究人员在美国科罗拉多州丹佛举行的逆转录病毒和机会性感染会议上的介绍,患者是一位混血中年妇女,她于2013年确诊艾滋病,四年之后又被诊断出患有急性髓性白血病(是一种骨髓性白细胞异常增殖的血癌)。确诊白血病后,她在2017年接受了一种名为半相合脐带血干细胞移植的治疗。到2020年左右,该患者停止了抗逆转录病毒药物治疗。14个月后,她的血液中已经检测不到具有活性的HIV,也就是说HIV在她体内不再活跃或已经消失。
这一艾滋病“治愈”病例,是首个接受脐带血干细胞移植后成功被“治愈”的案例。此前两例已知的HIV治愈病例中,患者接受的是成人细胞移植艾滋病治愈,来源是骨髓造血干细胞。
国际艾滋病协会主席Adeeba Kamarulzaman向《每日经济新闻》记者分析道,骨髓移植的缺点是,首先是对捐献者相关抗原的匹配度要求较高,其次是患者必须接受化疗以降低身体排斥移植的风险,而化疗就可能导致患者出现严重的免疫抑制和更多潜在并发症。
此次对美国艾滋病患者所进行的治疗,采用了不同干细胞移植来源相结合的方式来应对治疗产生的风险。该患者先是接受了高强度的化疗杀死体内病变的免疫细胞,再是接受了半相合脐带血干细胞移植手术。其接受移植的干细胞的来源,一个是一名健康的患者近亲的造血干细胞,另一个则是从一名与患者没有血缘关系、相关抗原仅部分匹配的婴儿处获得的脐带血干细胞。
主要参与治愈这位患者的威尔康奈尔医学院医学副教授许敬梅(JingMei Hsu)告诉每经记者,脐带血和患者亲戚血液细胞的结合可能使她免受强烈的副作用。
威尔康奈尔医学院研究团队进一步向《每日经济新闻》记者解释道,“来自患者近亲的干细胞是用于快速恢复患者的血细胞群,以减少感染并发症,而来自无关新生儿的脐带血,因带有CCR5Δ32抗HIV基因突变,能帮助患者建立对艾滋病病毒的免疫力。”
研究团队表示,他们发现即使脐带血的相关抗原只是部分匹配患者,也可以成功治愈患者,这就说明脐带血可以为无法找到匹配的成体供体的患者提供适合移植的造血干细胞。
据了解,由于抗HIV基因突变在欧洲血统的人中更为常见,因此要找到匹配良好并带有此突变的供体用于非白人患者的传统干细胞移植就会较为困难。而在此次治疗中用到的脐带血艾滋病治愈,免疫原性比较弱,对配型要求没有那么严格。
干细胞移植疗法难推广
此次报告的“治愈”病例是来自美国国家过敏症和传染病研究所(NIH)资助的一项研究,研究对象是25名HIV感染者,他们同时患有癌症等严重疾病。患者们为治疗癌症等严重疾病接受了半相合脐带血干细胞移植。
研究团队表示,现阶段,他们更倾向于描述这名女性处于艾滋病“缓解”状态,而不是“治愈”。
那么干细胞移植疗法能够推广到大多数的艾滋病患者中吗?
许敬梅告诉《每日经济新闻》记者,干细胞移植还只能适用于同时患有癌症等严重疾病的艾滋病患者。“那些仅患有HIV的病人接受干细胞移植的话,风险太大,毒性也太大,这种疗法还不适合更大范围地应用于治疗艾滋病。”
Adeeba Kamarulzaman也持类似观点。她向每经记者解释道,从治疗本身来讲,其困难在于这样的疗法需要专业团队来提供治疗,并且成本也非常高。从患者安全来讲,病人在移植前必须接受化疗治疗,这会使他们出现免疫抑制或是腹泻、脱发等副作用,并伴有感染的风险,同时患者还需要面对排异反应。
威尔康奈尔医学院医学教授马歇尔·格雷斯比(Marshall Glesby)强调,对于没有移植需要的人来说,干细胞移植疗法可能带来许多健康问题,甚至有20%的致死可能。
美国国家过敏和传染病研究所所长安东尼·福奇在接受采访时表示,这名病情出现好转的女性只是碰巧患有需要干细胞移植的疾病,因此“不希望人们认为(这项疗法)现在可以应用于(全球约)3600万艾滋病患者”。
尽管如此,Adeeba Kamarulzaman认为,当前取得的艾滋病“治愈”成果仍然对科学研究有重要的参考价值。“从已治愈的三名患者身上获得的知识将丰富艾滋病治疗的相关知识体系,让参与治疗研究的科学家了解哪些重要因素可以让治疗取得成功,最终帮助他们设计出更容易产出且大规模应用的相关药物。”
每日经济新闻