在众人的印象中,艾滋病是不治之症,一旦感染艾滋病,只能靠药物延长生命,病人的余生都将与艾滋病病毒(HIV)为伴。
2月15日,在美国科罗拉多州丹佛举行的一个有关“逆转录病毒感染”的会议上,传来一个好消息:
科学家使用脐带血移植,成功治愈了一名HIV感染者。
这是怎么回事呢?
HIV病毒攻击的是免疫细胞,当免疫系统失去了正常的功能,患者常常因为各种疾病而去世。
HIV病毒在1981年首次被发现,但是到目前为止,也没有出现针对艾滋病的特效药。
其中一个重要的原因,是艾滋病病毒的基因变异太快,导致抗艾滋病病毒药物失效。
不仅没有针对艾滋病病毒的特效药,因为病毒变异太快,目前也没有成功地预防艾滋病的疫苗!
治疗艾滋病,目前常用的是“鸡尾酒疗法”,也就是同时给患者服用多种抗艾滋病病毒药物,但也只能是将病情控制住,达不到治愈的目的。
此外,HIV病毒还能够逃逸人体免疫系统的攻击。
即使患者通过有效的“鸡尾酒疗法”治疗,体内艾滋病病毒大大减少,但是残余的病毒能潜伏在一些免疫细胞中[1],躲避免疫系统的识别。
一旦“鸡尾酒疗法”治疗停止,潜伏的病毒又会“重出江湖”,“兴风作浪”。
虽然,如今没有确切的治愈方法,但此前还是有两例被成功治愈的艾滋病病例。
这两个艾滋病患者同时也是白血病患者,不幸中的万幸是:
他们因为使用化疗药物治疗白血病,体内原有的免疫细胞几乎被清除干净,然后又移植了CCR5受体缺陷的骨髓干细胞,重建免疫系统。
如果把CCR5受体比作细胞上的一把锁,HIV病毒就是能打开这把锁进入细胞的小偷。
有缺陷的CCR5受体就好比是一把坏锁,HIV病毒打不开,也就无法进入细胞,不能感染、增殖,病情也就不会复发。
但是,CCR5受体有缺陷的人非常之少,可供移植用的骨髓干细胞来源就非常有限。
只有极少数能“配型”成功的人才能接受移植治疗,否则就会出现免疫排斥。
因此,这两例艾滋病患者也算是超级幸运儿了。
目前这位接受干细胞移植的患者,是第三位获得治愈的艾滋病病例。
这是一名64岁的女性,在2013年时确诊HIV感染,在2017年诊断出急性髓性白血病。
在治疗白血病之后,患者也需要移植干细胞,但是所移植的是脐带血干细胞,最关键的是CCR5有缺陷的干细胞。
在接受脐带血移植后14个月,患者的血液中就再也检测不到HIV病毒;
在接受脐带血移植三年后,医生停止了她的艾滋病毒治疗。
到目前为止,该患者体内的HIV病毒没有“重出江湖”,所以医生判断该患者已经被治愈。
与骨髓干细胞相比艾滋病治愈,脐带血干细胞的来源更丰富,意味着更多的艾滋病患者将有机会获得治愈。
值得一提的是,目前有CCR5缺陷的人,主要是北欧的人种。
这名接受治疗的女性是混血,并不是完美的“配型”,这也就意味着即便不是北欧人种,也可能获得治愈。
知识延伸
2019年,北京大学邓宏魁教授研究组及合作单位在《新英格兰医学杂志》上发表的一项研究表明,通过使用CRISPR基因编辑的手段,将干细胞上的CCR5突变,可以用于治疗艾滋病患者[2]。
当然,这只是一种探索性研究,在当时的技术条件下,在移植入患者的干细胞中,有CCR5突变的比例不够高,所以还不能达到治愈的目的。
但是,如果此技术路线得到改进,经过更多临床试验的验证,就有可能真正用于治疗艾滋病。
婴儿出生时,医院都会问家长要不要保留脐带血。
既然脐带血里的干细胞能治疗艾滋病,那么现在是否多了一个理由,将脐带血存下,万一以后不幸得了艾滋病,可以用脐带血来治疗?
其实如果真正仔细了解脐带血治愈艾滋病的案例,就会清楚地认识到这样一个事实:
一般人脐带血里的干细胞,CCR5受体都正常,所以还是会被HIV病毒感染,达不到治愈艾滋病的目的。
在中国人中,几乎不可能有CCR5缺陷的人,所以,大家存下的脐带血,在目前的技术条件下,根本不可能用于治疗艾滋病。
当然,如果未来CRISPR技术成熟了,可以利用脐带血高效地产生CCR5突变的干细胞,那么也有可能用于治疗艾滋病。但是艾滋病治愈,这目前还仅仅只是一种可能。
脐带血因为含有干细胞,可以用于一些代谢病、血液疾病、免疫性疾病的治疗,但是对于一般人来说,能真正用上脐带血治疗的机会非常低。
据估计,在每3000个存储脐带血的婴儿中,才有一个在未来有机会用上自己存储的脐带血,属于小概率事件。
相比之下,保存脐带血的费用却不便宜,所以存储脐带血这件事,“性价比”非常低。
但是,如果有机会,把脐带血捐献出去却是一个不错的选择,婴儿和家长都没有什么损失,脐带血里面的干细胞,还有可能帮助有需要的人。
参考文献
[1]Hiener B, Horsburgh B A, Eden J-S, et al. Identification of Genetically Intact HIV-1 Proviruses in Specific CD4T Cells from Effectively Treated Participants. Cell Reports 2017; 21: 813-822.
[2]Xu L, Wang J, Liu Y, et al. CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia. New England Journal of Medicine 2019; 381: 1240-1247.
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